د درملو په توګه د جینونو کارول: دا د جین درملنې ترشا نظر دی. د درملنې ستراتیژي چې د ناروغۍ درملنې لپاره د جینونو ترمیم کول پکې شامل دي ، د جین درملنه لاهم په ماشومتوب کې ده مګر د هغې لومړۍ پایلې ژمنې دي.

د جین درملنې تعریف

د جین درملنه د ناروغۍ مخنیوي یا درملنې لپاره په جینیاتي ډول حجرې بدلول شامل دي. دا ځانګړی حجرو ته د معالجې جین یا د فعال جین کاپي لیږدولو پراساس دی ، د هدف سره د جینیاتي عیبونو ترمیم کول.

د جین درملنې اصلي اصول

هر انسان له څه باندې billion میلیارده حجرو څخه جوړ دی. هره حجره د کروموزومونو 70 جوړې لري ، چې د دوه هیلیکس شکل لرونکي فلامینټ ، DNA (deoxyribonucleic اسید) څخه جوړ دی. DNA په څو زره برخو ویشل شوی ، جین ، چې له هغې څخه موږ شاوخوا 000 کاپيونه لرو. دا جینونه جینوم جوړوي ، یو ځانګړی جینیکیک میراث چې د دواړو والدینو لخوا لیږدول شوی ، کوم چې د بدن پراختیا او فعالیت لپاره اړین ټول معلومات لري. جینونه واقعیا هر حجرو ته په بدن کې د هغې رول په ګوته کوي.

دا معلومات د یو کوډ څخه مننه وړاندې کیږي ، د 4 نایتروجنس اډو (اډینین ، تایمین ، سایټوسین او ګوانین) یو ځانګړی ترکیب چې DNA رامینځته کوي. د کوډ سره ، DNA RNA رامینځته کوي ، پیغام رسونکی چې د پروټین تولید لپاره اړین ټول معلومات لري (د ایکسون په نوم یادیږي) ، چې هر یو به یې په بدن کې ځانګړی رول ولوبوي. پدې توګه موږ لسګونه زره پروټین تولید کوو چې زموږ د بدن فعالیت لپاره اړین دي.

د جین په ترتیب کې بدلون له همدې امله د پروټین تولید بدلوي ، کوم چې نور نشي کولی په سمه توګه خپل رول ولوبوي. د اړونده جین پورې اړه لري ، له همدې امله دا د مختلف ناروغیو لامل کیدی شي: سرطان ، مایوپیتي ، سیسټیک فایبروسیس ، او داسې نور.

د درملنې اصول له همدې امله چمتو کول دي ، د معالجې جین څخه مننه ، یو درست کوډ ترڅو حجرو وکولی شي د پروټین نشتوالی تولید کړي. د دې جین چلند کې لومړی د ناروغۍ میکانیزمونو دقیق پوهیدل شامل دي ، جین پکې دخیل دی او د پروټین رول چې د دې لپاره کوډ کوي.

د جین درملنې څیړنې په ډیری ناروغیو تمرکز کوي:

• سرطان (د اوسني څیړنې 65)) 
• مونوجینک ناروغۍ ، یعنی هغه ناروغۍ چې یوازې یو جین اغیزه کوي (هیموفیلیا بی ، تلاسیمیا) 
• ساري ناروغۍ (HIV) 
• د زړه ناروغۍ 
• عصبي ناروغي (د پارکینسن ناروغي ، د الزایمر ناروغي ، اډرینولیوکوډیسټروفي ، سانفیلیپو ناروغي)
• د پوستکي ناروغۍ
• د سترګو ناروغۍ (ګلوکوما) 
• او داسې نور

ډیری محاکمې لاهم د I یا II څیړنې مرحلې کې دي ، مګر ځینې یې دمخه د درملو بازارموندنې پایله درلوده. پدې کې شامل دي:

• امیلیژیک ، د میلانوما پروړاندې لومړی آنکولوټیک اموناتراپي ، چې په 2015 کې یې د بازار موندنې واک ترلاسه کړ (د بازار موندنې واک). دا د سرطان حجرې اخته کولو لپاره په جینیاتي ډول تعدیل شوی هرپیس سمپلیکس -1 ویروس کاروي.
• سټریمویلیس ، د سټیم حجرو پراساس لومړۍ درملنه ، په 2016 کې یې د بازار موندنې واک ترلاسه کړ. دا د هغو ماشومانو لپاره دی چې په اولمپیوسیټوسس اخته دي ، د جینیاتي معافیت نادر ناروغي ("بلبل ماشوم" سنډروم)
• د یسکارتا درمل د دوه ډوله جارح غیر غیر هوډکین لیمفاوم درملنې لپاره په ګوته شوي: د لوی B- سیل لیمفوما (LDGCB) خپریدل او د لومړني میډیاسټینل لوی B- سیل لیمفوما (LMPGCB) خپریدل. دې په 2018 کې د دې بازارموندنې واک ترلاسه کړ.

د جین درملنې کې مختلفې لارې شتون لري:

• د ناروغۍ شوي جین ځای په ځای کول ، د فعال جین یا "معالجوي جین" کاپي په نښه شوي حجرې کې واردولو سره. دا په ویوو کې ترسره کیدی شي: معالجه جین مستقیم د ناروغ بدن ته داخلیږي. یا په ویټرو کې: د ډډ حجرې د نخاعي غاړې څخه اخیستل کیږي ، په لابراتوار کې تعدیل کیږي او بیا ناروغ ته داخل کیږي.
• جینومیک ایډیټ کول په مستقیم ډول په حجره کې د جینیاتي تغیر ترمیم کول دي. انزایمونه ، چې د نیوکلیز په نوم یادیږي ، جین به د دې د تغیر په ځای کې پرې کړي ، بیا د DNA یوه برخه بیا د دې امکان رامینځته کوي چې بدل شوی جین ترمیم کړي. په هرصورت ، دا تګلاره لاهم یوازې تجربوي ده.
• د RNA ترمیم کول ، ترڅو حجره یو فعال پروټین تولید کړي.
• د سرطان حجرې وژلو لپاره د تعدیل شوي ویروسونو کارول ، چې آنکولیتیکس نومیږي.

د ناروغ حجرو ته د معالجې جین ترلاسه کولو لپاره ، د جین درملنه تش په نوم ویکتورونه کاروي. دا ډیری وختونه د ویروس ویکتورونه وي ، کوم چې زهرجن احتمال یې لغوه شوی. څیړونکي دا مهال د غیر ویروس ویکتورونو پراختیا باندې کار کوي.

دا په 1950 لسیزه کې و ، د انسان جینوم ښه پوهې څخه مننه ، چې د جین درملنې مفهوم زیږیدلی. په هرصورت ، د لومړۍ پایلو ترلاسه کولو لپاره څو لسیزې وخت ونیو ، کوم چې موږ فرانسوي څیړونکو ته ورکوو. په 1999 کې ، الین فیشر او د هغه ټیم په انسرم کې اداره شو د "ماشوم بلبلونو" درملنه یې وکړه چې د X ګډ کروموزوم (DICS-X) سره تړلي د شدید ګډ معافیت څخه رنځ وړي. ټیم واقعیا د ناروغ ماشومانو بدن ته د بدل شوي جین عادي کاپي داخلولو کې بریالی شوی ، د ریٹرو ویروس ډوله ویروس ویکتور په کارولو سره.